近日

國際基因工程機器大賽（iGEM）

在法國巴黎舉行

來自全球50余個國家和

地區的414支頂尖隊伍

共4000余人參賽

NWU-CHINA-A團隊成功斬獲全球金獎

這是西北大學代表隊

第三次獲得該賽事的全球金獎

此次獲獎的NWU-CHINA-A團隊由西北大學生命科學學院師生組成，雷蕾、李想、范銘沁、王弘靖、楊宇帆、瞿銥彤等6人赴法國巴黎參加線下盛會。2017年起，西北大學iGEM NWU-CHINA-A團隊便在國際賽場上頻嶄頭角，連續八年奪得喜人成績，將三金三銀兩銅收入囊中。

據了解，該國際賽事是由美國麻省理工學院（MIT）于2003年創辦，2005年發展成為國際性學術競賽，旨在推動合成生物學（Synthetic Biology）發展，促進各國大學生在該領域的學習、交流與合作，是一年一度國際性合成生物學領域的頂級大學生課外學術創新科技賽事。

此次參賽項目——ExoCureMPS II：工程化外泌體遞送IDS酶治療黏多糖貯積癥II型（MPSII）（ExoCureMPS II：Engineerd Exosome Delivery of IDS Enzyme to Treat MPS II）聚焦于一種罕見的X連鎖隱性遺傳疾病—黏多糖貯積癥II型（MPS II）。該病由于基因突變導致溶酶體酶艾杜糖-2-硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase, IDS）缺乏，大量的糖胺聚糖（GAGs）聚積在組織和器官中，導致人體多個器官和系統發生病變。MPSII臨床表型差異大，常見的臨床表現包括肝脾腫大、呼吸系統缺陷、心臟病和部分神經系統受累等，發生中樞神經系統功能障礙的患者通常在20歲以內死亡。目前的治療方法存在效果有限（重組酶無法進入血腦屏障）、費用昂貴和風險較高等問題。

基于上述背景，團隊成員構建了工程化外泌體，以減少患者體內的GAGs貯積，為治療MPSⅡ提供了一種新的技術手段和思路。

項目團隊設計了pLVX-TAT-IDS質粒，并通過慢病毒轉染技術將細胞穿透肽TAT與IDS基因同時整合在HEK293T細胞基因組中，培養一段時間后收集條件培養基，通過梯度離心、超速離心后，收集外泌體懸液。通過Western Blot驗證了外泌體攜帶IDS的含量。同時團隊構建了體外單層細胞模型和體外血腦屏障模型，通過共聚焦熒光成像技術以及流式細胞技術，檢測了細胞對于功能化外泌體的攝入情況，以及外泌體對體外血腦屏障模型的滲透效率。

在老師們的指導下，NWU-CHINA-A團隊成員共同完成了選題、實驗、社會實踐、科普教育與Wiki網頁制作等一系列賽事相關工作。比賽現場，NWU-CHINA-A團隊代表通過Team Booth、Judging session、團隊交流等方式將“ExoCureMPS II”項目從選題背景、實驗結果與社會實踐等方面進行宣講展示，吸引了來自世界各國的評委、專家、學生前來觀看。